$3.5 মিলিয়ন একটি ডোজ, এটি বিশ্বের সবচেয়ে ব্যয়বহুল ওষুধ

জিন থেরাপিগুলি তাদের অন্তর্নিহিত কারণগুলি ঠিক করে বিধ্বংসী অবস্থার একটি পরিসর উন্নত করতে পারে

মার্কিন নিয়ন্ত্রকেরা সিএসএল বেহরিং-এর হিমোফিলিয়া বি জিন থেরাপি অনুমোদন করেছে, এটি একটি একক ইনফিউশন যা রোগীদের নিয়মিত চিকিত্সা থেকে মুক্ত করে কিন্তু একটি ডোজ $3.5 মিলিয়ন খরচ করে, এটি বিশ্বের সবচেয়ে ব্যয়বহুল ওষুধ তৈরি করে।

সিএসএল বেহরিং-এর হেমজেনিক্স, শুধুমাত্র একবার পরিচালিত, এক বছরের মধ্যে প্রত্যাশিত রক্তপাতের ঘটনাগুলির সংখ্যা 54% কমিয়েছে, থেরাপির একটি মূল গবেষণায় পাওয়া গেছে। এটি ফ্যাক্টর IX এর সময়সাপেক্ষ এবং ব্যয়বহুল ইনফিউশন থেকে 94% রোগীকে মুক্ত করেছে, যা বর্তমানে সম্ভাব্য মারাত্মক অবস্থা নিয়ন্ত্রণ করতে ব্যবহৃত হয়।

“যদিও দামটি প্রত্যাশার চেয়ে একটু বেশি, তবে আমি মনে করি এটি সফল হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে কারণ 1) বিদ্যমান ওষুধগুলিও খুব ব্যয়বহুল এবং 2) হিমোফিলিয়া রোগীরা ক্রমাগত রক্তপাতের ভয়ে থাকে,” বলেছেন ব্র্যাড লোনকার, একজন বায়োটেকনোলজি বিনিয়োগকারী এবং লোনকার ইনভেস্টমেন্টের প্রধান নির্বাহী কর্মকর্তা। “একটি জিন থেরাপি পণ্য কারো কারো কাছে আকর্ষণীয় হবে।”

জিন থেরাপিগুলি তাদের অন্তর্নিহিত কারণগুলিকে ঠিক করে বিধ্বংসী অবস্থার একটি পরিসীমা নাটকীয়ভাবে উন্নত করতে পারে। 2019 সালে অনুমোদনের সময় মেরুদন্ডী পেশীবহুল অ্যাট্রোফি সহ শিশুদের জন্য Novartis AG-এর Zolgensma-এর দাম ছিল $2.1 মিলিয়ন, যখন Bluebird Bio Inc.-এর রক্তের ব্যাধি বিটা থ্যালাসেমিয়ার জন্য Zynteglo এই বছরের শুরুতে $2.8 মিলিয়ন ছিল।

মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে Biogen Inc.-এর Alzheimer’s ড্রাগ Aduhelm এবং ইউরোপে Bluebird’s Zynteglo-এর মতো ওষুধের জন্য উচ্চ মূল্যের কারণে নতুন ওষুধের জন্য মূল্য নির্ধারণ একটি সমস্যা হয়ে দাঁড়িয়েছে।

যদিও হিমোফিলিয়ার চিকিৎসায় অগ্রগতি হয়েছে, রক্তপাত প্রতিরোধ ও চিকিত্সার জন্য প্রয়োজনীয় ব্যবস্থা রোগীদের জীবনযাত্রার মান নষ্ট করতে পারে, পিটার মার্কস বলেছেন, ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন সেন্টার ফর বায়োলজিক্স ইভালুয়েশন অ্যান্ড রিসার্চের পরিচালক। Hemgenix রোগ দ্বারা প্রভাবিত মানুষের জন্য উদ্ভাবনী থেরাপির উন্নয়নে গুরুত্বপূর্ণ অগ্রগতির প্রতিনিধিত্ব করে, তিনি বলেন।

প্রথাগত হিমোফিলিয়া চিকিত্সা অনুপস্থিত প্রোটিনগুলিকে সংক্রমিত করে, যাকে ক্লটিং ফ্যাক্টর বলা হয়, যা শরীরের জমাট বাঁধতে এবং রক্তপাত বন্ধ করতে হয়। হেমজেনিক্স একটি জিন সরবরাহ করে কাজ করে যা লিভারে অনুপস্থিত জমাট বাঁধার কারণ তৈরি করতে পারে, যেখানে এটি ফ্যাক্টর IX প্রোটিন তৈরি করতে কাজ শুরু করে।

জিন থেরাপিটি ইউনিকিউর এনভি দ্বারা লেক্সিংটন, ম্যাসাচুসেটসে তৈরি করা হবে, যেটি 2020 সালে হেমজেনিক্সের বাণিজ্যিকীকরণের অধিকার CSL বেহরিংয়ের কাছে বিক্রি করেছিল। ইউনিকিউর অনুসারে, মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপে প্রায় 16 মিলিয়ন লোকের হিমোফিলিয়া বি রয়েছে। হিমোফিলিয়া এ বেশি সাধারণ, যা প্রায় পাঁচগুণ বেশি লোককে প্রভাবিত করে।

(শিরোনাম ব্যতীত, এই গল্পটি NDTV কর্মীদের দ্বারা সম্পাদনা করা হয়নি এবং একটি সিন্ডিকেটেড ফিড থেকে প্রকাশিত হয়েছে।)

দিনের বৈশিষ্ট্যযুক্ত ভিডিও

ভক্তদের সাথে কার্তিক আরিয়ানের জন্মদিন উদযাপন

Supply hyperlink

Leave a Comment